Nobel Kimya Ödülü Gen Düzenleme Yöntemini Keşfedenlere Verildi
Emanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna. Görsel: Ill. Niklas Elmehed.© Nobel Media.
Nobel Kimya Ödülü’nü Emanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna kazandı. İsviçre Kraliyet Akademisi, araştırmacıların CRISPR/Cas9 gen düzenleme yöntemini geliştirmeleri sebebiyle ödüle layık görüldüklerini açıkladı.
Charpentier ve Doudna, CRISPR/Cas9 gen düzenleme yöntemini sekiz yıl önce geliştirmişlerdi. Araştırmacılar, bu çok önemli keşifle sonuçlanan yola tamamen şans eseri girmişler.
Charpentier, 2002 yılında Viyana Üniversitesinde Streptococcus pyogenes türü bakteriler üzerine çalışmalar yapıyordu. “Et yiyiciler” olarak da bilinen bu bakteriler, insanlar için en tehlikeli patojenlerden (hastalık yapıcı mikroorganizmalar ve virüsler) biridir. Yumuşak dokuları parçalarlar ve kan zehirlenmesi yoluyla öldürebilirler. Charpentier bakterilerin gen sistemini incelerken ilginç bir gözlem yapmıştı. Daha sonraları kısaca CRISPR olarak adlandırılan bir DNA parçasında belirli bir gen dizisi defalarca tekrar ediyordu. Daha da ilginç olanı, tekrar eden kısımlar arasındaki DNA dizilerinin bilinen çeşitli virüslerin DNA’sıyla aynı olmasıydı. Charpetier, CRISPR’ın bakterinin virüslere karşı geliştirdiği bağışıklık sisteminin bir parçası olabileceğini düşündü. O sıralar RNA parçalarının gen etkinliklerini düzenlemedeki rolü yeni keşfedilmişti. Charpetier de bakterinin bağışıklık sistemindeki süreçlerde “RNA müdahalesi” olabileceğini tahmin etti. Keşfini bu konularda uzman olan Jennifer Doudna ile paylaştı ve iki araştırmacı gen düzenleme yönteminin keşfine giden yolda beraber ilerlemeye başladılar.
Araştırmacılar bakterinin bağışıklık sisteminin özetle şu şekilde çalıştığını buldular: Bakteri, içine virüs girdikten sonra, eğer ölmeyip sağ kalmayı başarırsa önce virüsün genetik malzemesinin bir kopyasını CRISPR’a ekliyor, daha sonra içinde Cas9 proteinin de yer aldığı bir süreçle virüsün DNA’sını kesip ikiye bölebilecek bir “gen makası” üretiyordu. Eğer aynı virüs bir kez daha bakterinin içine girerse bu gen makası tarafından parçalanıyor, böylece bakteri virüse karşı bağışıklık kazanmış oluyordu.
CRISPR/Cas9 molekül kompleksi
Araştırmacılar keşfettikleri mekanizmayı basitleştirerek herhangi bir DNA dizisini kesmek için tasarlanmış gen makasları üretebileceklerini düşündüler. İlk deneyler olumlu sonuç verdi. Doudna’nın laboratuvarında üretilmiş bir geni alıp bu genin beş ayrı bölgesi için tasarlanmış beş ayrı gen makası üretmeyi başarmışlardı.
Charpetier ve Doudna 2012 yılında CRISPR/Cas9 ile ilgili makalelerini yayımladıktan kısa bir süre sonra çeşitli araştırma grupları bu yöntemin fare ve insan hücrelerindeki genleri düzenlemek için de kullanılabileceğini gösterdi. Daha önceleri hücrelerdeki genleri düzenlemek aşırı zaman alan hatta bazen imkânsız bir işti. Artık CRISPR/Cas9 yöntemiyle herhangi bir gen kolaylıkla kesilebiliyor ve hücrenin kendi DNA onarma mekanizmalarından yararlanılarak arzu edildiği gibi yeniden yazılabiliyor.
Aradan geçen sekiz yılda CRISPR/Cas9 gen düzenleme yöntemi çeşitli alanlarda kullanılmaya başlandı. Örneğin genlerinde değişiklikler yapılarak bitkilere yeni özellikler kazandırılabiliyor. Kanser ve çeşitli kalıtsal hastalıkların tedavisi için bu yöntemden yararlanılarak yeni tedaviler geliştiriliyor. Gen makaslarını vücuda aktarmak için virüslerin kullanıldığı yöntemler var. Vücuttaki hücrelerin genlerine müdahale edilerek hastalıkların tedavi edilmesi için çalışmalar yapılıyor.