Kişiye Özel Tedavi: Yeni Bir Umut
Boston Çocuk Hastanesinde çalışan Timothy Yu ve arkadaşları, kişiye özel bir tedavi geliştirerek Batten hastalığına yakalanan sekiz yaşındaki Mila Makovec’e yeni bir umut verdi. Yapılan ilk testler, tedavinin olumlu sonuçlar verdiğini gösteriyor.
Batten hastalığı, genlerdeki bir mutasyondan kaynaklanan bir sağlık sorunudur ve yavaş yavaş beyin hücrelerine zarar vererek ergenliğe ulaşmadan hastanın hayatını kaybetmesine neden olur. Bu hastalıkla mücadele etmek için geliştirilen tedavi, CLN7 genindeki mutasyonun neden olduğu sorunları telafi etmeyi hedefler.
Yeni Bir Yaklaşım: RNA Dizisi
Tedavide kullanılan yöntem, hastanın cildinden alınan hücreler üzerinde yapılan testler sonucunda oluşturulan bir RNA dizisidir. Bu RNA, hastanın omurilik sıvısına enjekte edilerek tedavi süreci başlatılır. Bu yöntem sayesinde Mila Makovec’in nöbetleri azalmaya ve süresi kısalmaya başlamıştır.
Araştırmacılar, The New England Journal of Medicine‘da yayımladıkları sonuçlarda, tedavinin başlamasından sonra hastanın beyninin küçülmeye devam ettiğini ancak nörolojik test sonuçlarının giderek stabil hale geldiğini veya iyileştiğini belirtiyor. Bu tedavi yönteminin kalıtsal merkezi sinir sistemi hastalıklarının yaklaşık %10’unun tedavisinde kullanılabileceği düşünülüyor.
Potansiyel Riskler ve Son Çare Olarak Kullanımı
Tedavide kullanılan ilaç ve enjeksiyon yönteminin potansiyel riskleri göz önüne alındığında, bu tedavi yöntemine sadece başka tedavi seçeneklerinin olmadığı durumlarda başvurulması gerektiği vurgulanıyor. Ancak umut verici sonuçlar, gelecekte daha fazla kişinin bu tedaviden faydalanabileceğine işaret ediyor.
Bir Sonuç Olarak
Kişiye özel tedavi yöntemi, Batten hastalığı gibi kalıtsal merkezi sinir sistemi hastalıklarının tedavisinde umut verici bir adımdır. Timothy Yu ve ekibinin çalışmaları, bu hastalığa yakalanan insanlara yeni bir umut ışığı olmuştur. Ancak potansiyel riskler göz önüne alınarak, bu tedavi yöntemi sadece son çare olarak kullanılmalıdır. Gelecekte yapılabilecek araştırmalarla bu tedavinin geliştirilmesi ve daha fazla kişinin faydalanması hedeflenmelidir.